Kommentar til punkt 7.3 Anbefalinger - Persontilpasset medisin
Samlet oppfatter Ahus at de ti tiltakene ekspertgruppen anbefaler, også er ment å håndtere fremveksten av persontilpasset medisin.
Vårt syn er at den medisinsk-teknologiske utviklingen og økende omfang av gen- og celleterapier påvirker forholdet mellom beslutninger om prioriteringer både på gruppe- og individnivå. Det er vanskelig å slutte seg til at persontilpasset medisin ikke trenger tiltak for tilgang og prioritering. Det kan avdekkes genvarianter hvor effektiv legemiddelbehandling er godkjent, for eksempel for kreft i andre organer, og hvor muligheten for å prøve dette bør være tilstede hvis ikke annen effektiv behandling er tilgjengelig. Dette vil vanligvis være utprøvende, off-label behandling.
Pasientforløp innenfor persontilpasset medisin veksler mellom etablert behandling og forskning, slik det framgår av Nasjonal strategi for persontilpasset medisin 2023-2030. Sammensatte pasientforløp kan føre til praktiske utfordringer blant annet knyttet til:
Nasjonal strategi for persontilpasset medisin viser til at «Den medisinsk-teknologiske utviklingen i retning av mer persontilpasset medisin kan bidra til flere gode leveår, forbedret helserelatert livskvalitet og økt mestring av livet med sykdom». Strategien har en visjon om at persontilpasset medisin skal være en integrert del av forebygging, diagnostikk, behandling og oppfølging i helsetjenesten med mål om bedre helse og mestring gjennom livet.
Disse utsagnene viser at det i den nasjonale strategien er erkjent at det er gjenstående utfordringer for å oppnå at persontilpasset medisin bidrar til forbedret helse og flere gode leveår. Tilgang og prioritering vil være viktige insentiver i denne sammenheng.
Utprøvende behandling karakteriseres ved at vilkåret om dokumentert kunnskap om nytte av metoden ikke er oppfylt, se Rundskriv I-4/2019. Helse- og omsorgsdepartementet viser til at det i praksis kan være vanskelige gråsoner og understreker at handlingsrommet for å tilby pasienter utprøvende behandling er stort, selv om pasientene ikke vil ha rettskrav på slik behandling.
Når tilgang og prioritering i helsetjenesten utredes, bør utfordringene ved sammensatte pasientforløp innenfor persontilpasset medisin adresseres og forsøkes løst. Gjentatte vekslinger mellom utprøvende og etablert behandling er et kjennetegn ved pasientforløp innen persontilpasset medisin. Det bør vurderes å inkludere elementer av utprøvende behandling i behandling som rutinemessig tilbys pasienten.
Eksperimentell eller utprøvende behandling i utlandet er allerede en rettighet for enkeltpasienter som har rett til nødvendig helsehjelp ved manglende tilbud i Norge. Etter prioriteringsforskriften § 3 kan enkeltpasienter med sjeldne sykdomstilfeller få eksperimentell eller utprøvende behandling i utlandet, selv om vilkårene i forskriften § 2 ikke er oppfylt.
Utprøvende behandling innen persontilpasset medisin kan med tiden bli anerkjent og inngå i et standardisert behandlingsforløp. Hvis det systematisk gis utprøvende behandling med utsikt til økt forventet nytte og kostnadseffektivitet, bør det tilstrebes å normalisere slike sammensatte pasientforløp så raskt som mulig. Genomsekvensering og eksomsekvensering tidlig i et forløp vil kunne gi en innsparing ved at man unngår kostnadene ved å iverksette tiltak som viser seg å ikke ha effekt. Å bygge ut kapasiteten slik at dette kan benyttes tidlig i forløpet kan derfor bidra til kostnadseffektivitet og bedre livskvalitet.
Ahus går ikke inn for at utprøvende behandling generelt skal falle inn under retten til nødvendig helsehjelp. Vi anbefaler at utprøvende behandling som inngår i sammensatte pasientforløp i persontilpasset medisin i større grad bør sidestilles med annen behandling.
Vårt syn er at den medisinsk-teknologiske utviklingen og økende omfang av gen- og celleterapier påvirker forholdet mellom beslutninger om prioriteringer både på gruppe- og individnivå. Det er vanskelig å slutte seg til at persontilpasset medisin ikke trenger tiltak for tilgang og prioritering. Det kan avdekkes genvarianter hvor effektiv legemiddelbehandling er godkjent, for eksempel for kreft i andre organer, og hvor muligheten for å prøve dette bør være tilstede hvis ikke annen effektiv behandling er tilgjengelig. Dette vil vanligvis være utprøvende, off-label behandling.
Pasientforløp innenfor persontilpasset medisin veksler mellom etablert behandling og forskning, slik det framgår av Nasjonal strategi for persontilpasset medisin 2023-2030. Sammensatte pasientforløp kan føre til praktiske utfordringer blant annet knyttet til:
Nasjonal strategi for persontilpasset medisin viser til at «Den medisinsk-teknologiske utviklingen i retning av mer persontilpasset medisin kan bidra til flere gode leveår, forbedret helserelatert livskvalitet og økt mestring av livet med sykdom». Strategien har en visjon om at persontilpasset medisin skal være en integrert del av forebygging, diagnostikk, behandling og oppfølging i helsetjenesten med mål om bedre helse og mestring gjennom livet.
Disse utsagnene viser at det i den nasjonale strategien er erkjent at det er gjenstående utfordringer for å oppnå at persontilpasset medisin bidrar til forbedret helse og flere gode leveår. Tilgang og prioritering vil være viktige insentiver i denne sammenheng.
Utprøvende behandling karakteriseres ved at vilkåret om dokumentert kunnskap om nytte av metoden ikke er oppfylt, se Rundskriv I-4/2019. Helse- og omsorgsdepartementet viser til at det i praksis kan være vanskelige gråsoner og understreker at handlingsrommet for å tilby pasienter utprøvende behandling er stort, selv om pasientene ikke vil ha rettskrav på slik behandling.
Når tilgang og prioritering i helsetjenesten utredes, bør utfordringene ved sammensatte pasientforløp innenfor persontilpasset medisin adresseres og forsøkes løst. Gjentatte vekslinger mellom utprøvende og etablert behandling er et kjennetegn ved pasientforløp innen persontilpasset medisin. Det bør vurderes å inkludere elementer av utprøvende behandling i behandling som rutinemessig tilbys pasienten.
Eksperimentell eller utprøvende behandling i utlandet er allerede en rettighet for enkeltpasienter som har rett til nødvendig helsehjelp ved manglende tilbud i Norge. Etter prioriteringsforskriften § 3 kan enkeltpasienter med sjeldne sykdomstilfeller få eksperimentell eller utprøvende behandling i utlandet, selv om vilkårene i forskriften § 2 ikke er oppfylt.
Utprøvende behandling innen persontilpasset medisin kan med tiden bli anerkjent og inngå i et standardisert behandlingsforløp. Hvis det systematisk gis utprøvende behandling med utsikt til økt forventet nytte og kostnadseffektivitet, bør det tilstrebes å normalisere slike sammensatte pasientforløp så raskt som mulig. Genomsekvensering og eksomsekvensering tidlig i et forløp vil kunne gi en innsparing ved at man unngår kostnadene ved å iverksette tiltak som viser seg å ikke ha effekt. Å bygge ut kapasiteten slik at dette kan benyttes tidlig i forløpet kan derfor bidra til kostnadseffektivitet og bedre livskvalitet.
Ahus går ikke inn for at utprøvende behandling generelt skal falle inn under retten til nødvendig helsehjelp. Vi anbefaler at utprøvende behandling som inngår i sammensatte pasientforløp i persontilpasset medisin i større grad bør sidestilles med annen behandling.
Kommentar til anbefalingene i punkt 7.3 – Utfordringer underveis i en metodevurdering
Ahus savner omtale av utfordringer når en metode er under vurdering i «Nye metoder».
Erfaringer fra klinisk praksis viser at metodevurderingen kan ta 3 – 3,5 år fra et forslag om metodevurdering er kommet inn til Nye metoder har tatt en beslutning. Ekspertgruppen viser i kapittel 2 til at systemet for Nye metoder er blitt kritisert for lang saksbehandlingstid.
For pasientene og helsepersonell i klinikk kan ventetiden i Nye metoder gi utfordringer. Ved start av en metodevurdering kan den medisinske effekten være tvilsom eller ikke dokumentert. Etter hvert kan dette endre seg. Forsvarlighet bygger som kjent i stor grad på internasjonal dokumentasjon og erfaring.
I flere pasientsaker har helsepersonell på Ahus samarbeidet med andre sykehus og vært samstemte om at legemiddelet som er til metodevurdering, har blitt anerkjent internasjonalt som det eneste som kan hindre irreversibel skade hos pasientene. Tilgjengelige behandlingstiltak i den offentlige helsetjenesten har vært vurdert som ikke oppdaterte, eller ikke i samsvar med medisinsk kunnskap og erfaring.
Å henvise til pågående metodevurdering og avstå fra en individuell vurdering vil kunne komme i konflikt med pasientens rett til individuell vurdering etter Pbrl. § 2-1 b. Helsepersonell som skal gjøre vurderingen har plikt til å gi den informasjon som er nødvendig for at pasienten skal få innsikt i sin helsetilstand, innholdet i helsehjelpen og mulige risikoer og bivirkninger, jf Pbrl. § 3-2. Det understrekes i rapporten at helsepersonell ikke er rettslig forpliktet til å følge nasjonale retningslinjer på gruppenivå (s 40, 3. avsnitt). Det er forståelig at helsepersonell i slike situasjoner kan komme til at det faglig sett er riktig å henvise pasienter til privat virksomheter.
Pasienter som henvises til private mens metodevurdering pågår, vil kunne oppleve at egenfinansiering er eneste mulighet for å unngå irreversibel skade. Klage til tilsynsmyndigheten eller å gå til domstolene nevnes av ekspertgruppen som aktuelle tiltak. Slike prosesser er tidkrevende og kan medføre store kostnader. Utfallet er også usikkert. Kjøp av privat helsehjelp kan gi kostnader som er umulig eller vanskelig å bære, men kan likevel bli vurdert som eneste alternativ.
I tilfeller der et legemiddel eller en metode blir ansett som anerkjent behandling mens metodevurderingen pågår, bør det åpnes for begrenset midlertidig bruk. Hvis ikke risikerer helsepersonell å opptre på kanten av eller i strid med forsvarlighetskravet og plikten til å bistå pasienten. Å basere seg på overordnede tiltak som strammer inn kostnadskontrollen uten å ta hensyn til situasjonen pasienter og klinikere står i, kan være uheldig.
Nye metoder kan for eksempel få i oppdrag å gjøre underveis-vurderinger systematisk, dersom metodevurderingen trekker ut i tid eller den medisinsk faglige utviklingen tilsier det. Tidsbegrenset bruk etter midlertidige prisavtaler, bør være et reelt alternativ dersom den faglige utviklingen viser at metoden gir god effekt og pasienten etter en individuell vurdering kan få effekt.
Erfaringer fra klinisk praksis viser at metodevurderingen kan ta 3 – 3,5 år fra et forslag om metodevurdering er kommet inn til Nye metoder har tatt en beslutning. Ekspertgruppen viser i kapittel 2 til at systemet for Nye metoder er blitt kritisert for lang saksbehandlingstid.
For pasientene og helsepersonell i klinikk kan ventetiden i Nye metoder gi utfordringer. Ved start av en metodevurdering kan den medisinske effekten være tvilsom eller ikke dokumentert. Etter hvert kan dette endre seg. Forsvarlighet bygger som kjent i stor grad på internasjonal dokumentasjon og erfaring.
I flere pasientsaker har helsepersonell på Ahus samarbeidet med andre sykehus og vært samstemte om at legemiddelet som er til metodevurdering, har blitt anerkjent internasjonalt som det eneste som kan hindre irreversibel skade hos pasientene. Tilgjengelige behandlingstiltak i den offentlige helsetjenesten har vært vurdert som ikke oppdaterte, eller ikke i samsvar med medisinsk kunnskap og erfaring.
Å henvise til pågående metodevurdering og avstå fra en individuell vurdering vil kunne komme i konflikt med pasientens rett til individuell vurdering etter Pbrl. § 2-1 b. Helsepersonell som skal gjøre vurderingen har plikt til å gi den informasjon som er nødvendig for at pasienten skal få innsikt i sin helsetilstand, innholdet i helsehjelpen og mulige risikoer og bivirkninger, jf Pbrl. § 3-2. Det understrekes i rapporten at helsepersonell ikke er rettslig forpliktet til å følge nasjonale retningslinjer på gruppenivå (s 40, 3. avsnitt). Det er forståelig at helsepersonell i slike situasjoner kan komme til at det faglig sett er riktig å henvise pasienter til privat virksomheter.
Pasienter som henvises til private mens metodevurdering pågår, vil kunne oppleve at egenfinansiering er eneste mulighet for å unngå irreversibel skade. Klage til tilsynsmyndigheten eller å gå til domstolene nevnes av ekspertgruppen som aktuelle tiltak. Slike prosesser er tidkrevende og kan medføre store kostnader. Utfallet er også usikkert. Kjøp av privat helsehjelp kan gi kostnader som er umulig eller vanskelig å bære, men kan likevel bli vurdert som eneste alternativ.
I tilfeller der et legemiddel eller en metode blir ansett som anerkjent behandling mens metodevurderingen pågår, bør det åpnes for begrenset midlertidig bruk. Hvis ikke risikerer helsepersonell å opptre på kanten av eller i strid med forsvarlighetskravet og plikten til å bistå pasienten. Å basere seg på overordnede tiltak som strammer inn kostnadskontrollen uten å ta hensyn til situasjonen pasienter og klinikere står i, kan være uheldig.
Nye metoder kan for eksempel få i oppdrag å gjøre underveis-vurderinger systematisk, dersom metodevurderingen trekker ut i tid eller den medisinsk faglige utviklingen tilsier det. Tidsbegrenset bruk etter midlertidige prisavtaler, bør være et reelt alternativ dersom den faglige utviklingen viser at metoden gir god effekt og pasienten etter en individuell vurdering kan få effekt.
Kommentarer til punkt 7.3 Anbefalinger - tiltak 4 – prosess etter nei-beslutning
Ahus støtter forslaget om å innføre en metode for å vurdere individuell tilgang etter nei-beslutning i Nye metoder, som en sikkerhetsventil.
Å løfte søknader sentralt om individuell tilgang etter en nei-beslutning i Nye metoder, vil kunne få betydelige konsekvenser, avhengig av hvordan en slik ordning innrettes. Vurdering av taushetsbelagte opplysninger i den enkelte pasientsak på overordnet administrativt nivå i helseforvaltningen, kan være betenkelig. Forholdet til forvaltningsloven og pasientens rettigheter er for eksempel ikke kommentert av ekspertgruppen.
Ahus mener at tiltak 4 ikke er tilfredsstillende beskrevet verken helsefaglig, rettslig eller organisatorisk. Dette gjør det vanskelig å kommentere tiltaket. Tiltak 4 bør derfor utredes nærmere og klargjøres.
Kostnadskontroll står sentralt i tiltak 6, hvor det anbefales å ikke åpne for at privat finansiering kan utgjøre et selvstendig grunnlag for tilgang til behandling i helse- og omsorgstjenesten. Ekspertgruppen begrunner tiltak 6 med at privat behandling vil gi variasjoner i tilgang til nye metoder basert på pasientens betalingsevne.
I en situasjon der pasienter har risiko for irreversible skader vil mange strekke seg svært langt for å finne fram til behandling som gir effekt. Ulikhet i pasientens betalingsevne vil ikke kunne kontrolleres innenfor systemet for Nye metoder.
Vurderinger på gruppenivå kan ligge til grunn for at Nye metoder anser at kostnadene ved et legemiddel eller en metode ikke reflekteres den effekten som kan oppnås. For den enkelte pasient vil muligheten for at man skiller seg fra andre på gruppenivå, gi håp om at bruk av legemiddelet fra privat tilbyder kan gi effekt.
Dersom et legemiddel eller en metode er eneste forsvarlige behandling som kan gis, har Helse- og omsorgsdepartementet (HOD) slått fast at pasienten har rettskrav på denne behandlingen, se rundskrift I-4/2019. HOD fremhever at tjenesten og behandlende helsepersonell avgjør hvilket tilbud som skal tilbys pasienten. Videre heter det i nevnte rundskriv «Det finnes ett unntak, dersom det kun er en bestemt type tjeneste eller tilbud som er eneste alternativ for å yte et forsvarlig tilbud, så har også pasienten et rettskrav på tjenesten. Det er imidlertid ytterst sjelden at det kun vil være en type tjeneste eller tilbud som vil innebære at pasienten får forsvarlig helsehjelp».
I anbefalingen i tiltak 6 framgår det ikke hvordan pasienter som kjøper helsehjelp privat, som viser seg å ha effekt, kan få avklart om den egenfinansierte helsehjelpen er den eneste som gir effekt på tilstanden.
I Rundskriv I-4/2019 fra HOD legges det til grunn at behandlende helsepersonell må vurdere behandlingsalternativer ut fra all tilgjengelig informasjon. Informasjon fra privat utredning eller behandling kan ikke avvises. All dokumentasjon, uavhengig av hvordan den er innhentet eller hvor den kommer fra, kan brukes av det offentlige.
Tiltak 6 må etter Ahus vurdering ikke forstås som et forbud mot at privatfinansiert behandling eller diagnostikk kan inngå som en del av det offentliges utøvelse av helsehjelp, sammen med andre kriterier for denne utøvelsen.
Akershus universitetssykehus HF
Administrerende direktør
Å løfte søknader sentralt om individuell tilgang etter en nei-beslutning i Nye metoder, vil kunne få betydelige konsekvenser, avhengig av hvordan en slik ordning innrettes. Vurdering av taushetsbelagte opplysninger i den enkelte pasientsak på overordnet administrativt nivå i helseforvaltningen, kan være betenkelig. Forholdet til forvaltningsloven og pasientens rettigheter er for eksempel ikke kommentert av ekspertgruppen.
Ahus mener at tiltak 4 ikke er tilfredsstillende beskrevet verken helsefaglig, rettslig eller organisatorisk. Dette gjør det vanskelig å kommentere tiltaket. Tiltak 4 bør derfor utredes nærmere og klargjøres.
Kostnadskontroll står sentralt i tiltak 6, hvor det anbefales å ikke åpne for at privat finansiering kan utgjøre et selvstendig grunnlag for tilgang til behandling i helse- og omsorgstjenesten. Ekspertgruppen begrunner tiltak 6 med at privat behandling vil gi variasjoner i tilgang til nye metoder basert på pasientens betalingsevne.
I en situasjon der pasienter har risiko for irreversible skader vil mange strekke seg svært langt for å finne fram til behandling som gir effekt. Ulikhet i pasientens betalingsevne vil ikke kunne kontrolleres innenfor systemet for Nye metoder.
Vurderinger på gruppenivå kan ligge til grunn for at Nye metoder anser at kostnadene ved et legemiddel eller en metode ikke reflekteres den effekten som kan oppnås. For den enkelte pasient vil muligheten for at man skiller seg fra andre på gruppenivå, gi håp om at bruk av legemiddelet fra privat tilbyder kan gi effekt.
Dersom et legemiddel eller en metode er eneste forsvarlige behandling som kan gis, har Helse- og omsorgsdepartementet (HOD) slått fast at pasienten har rettskrav på denne behandlingen, se rundskrift I-4/2019. HOD fremhever at tjenesten og behandlende helsepersonell avgjør hvilket tilbud som skal tilbys pasienten. Videre heter det i nevnte rundskriv «Det finnes ett unntak, dersom det kun er en bestemt type tjeneste eller tilbud som er eneste alternativ for å yte et forsvarlig tilbud, så har også pasienten et rettskrav på tjenesten. Det er imidlertid ytterst sjelden at det kun vil være en type tjeneste eller tilbud som vil innebære at pasienten får forsvarlig helsehjelp».
I anbefalingen i tiltak 6 framgår det ikke hvordan pasienter som kjøper helsehjelp privat, som viser seg å ha effekt, kan få avklart om den egenfinansierte helsehjelpen er den eneste som gir effekt på tilstanden.
I Rundskriv I-4/2019 fra HOD legges det til grunn at behandlende helsepersonell må vurdere behandlingsalternativer ut fra all tilgjengelig informasjon. Informasjon fra privat utredning eller behandling kan ikke avvises. All dokumentasjon, uavhengig av hvordan den er innhentet eller hvor den kommer fra, kan brukes av det offentlige.
Tiltak 6 må etter Ahus vurdering ikke forstås som et forbud mot at privatfinansiert behandling eller diagnostikk kan inngå som en del av det offentliges utøvelse av helsehjelp, sammen med andre kriterier for denne utøvelsen.
Akershus universitetssykehus HF
Administrerende direktør