Foreningen for muskelsyke

FFM er glad en del av forslagene ekspertgruppen anbefaler har til hensikt å legge bedre til rette for vurdering av nye metoder for sjeldne sykdommer og for persontilpasset medisin. FFM vil særlig trekke fram metodevurdering og behovet for å utvise høyere betalingsvilje og lavere krav til dokumentasjon når man vurderer nye behandlingsmetoder for sjeldne. Sjeldne diagnoser må vies spesiell plass og oppmerksomhet i prioriteringsmeldingen når den kommer. De skal ikke danne grunnlag for et nytt kriterium, bare blir vurdert for tilgang på likeverdig grunnlag.

Sjeldenhet en barriere til tilgang slik prioritering fungerer i dag. Prioritering på gruppenivå fungerer Ikke for svært sjeldne diagnoser, til det er det for få pasienter i Norge, og ofte få i hele Europa. Dagens dokumentasjonskrav er umulig å etterkomme. Det vil alltid være et tynt dokumentasjonsgrunnlag når det kommer til metodevurdering for sjeldne tilstander. Her trenger de sjeldne egne retningslinjer for dokumentasjon. Ny metoder må akseptere større usikkerhet, og heller se til utviklingen innen EMA og Eurordis. Man må ha felles kriterier for å måle og vurdere nytte. Det er en stor forskjell i hvordan man vurderer en pasient som ellers er funksjonsfrisk og som med hjelp av behandling kan bli mer eller mindre helt frisk igjen, og en som har betydelige funksjonssvikt over tid. En medisin som bremser eller i noen grad restaurerer bevegelsesevnen, kan bety forskjellen mellom å være 100% pleieavhengig eller få målbar grad av selvhjulpenhet.

Å etablere en bærekraftig og rettferdig unntaksvurdering vil være ekstremt mer krevende for fagfolk i klinikken og vil kreve bedre opplæring i systemet for Nye metoder. Det må utvikles metoder, verktøy og modeller for å håndtere usikkerhet og svakt pasientgrunnlag. Man vil også trenge omfattende data og dokumentasjon over tid. Skal man få til en unntaksordning, må man få et nasjonalt sjeldenregister oppe og går først.

En utvidelse av unntaksordning eller en helt ny ordning som åpner for individuelle vurdering krever egne prosedyrer for dokumentasjon og nye betalingsmodeller. En unntaksordning og tilgang på gruppe eller enkeltpersonsnivå vil trenge en nasjonal finansiering som hindrer geografiske forskjeller i tilgangen. Ordningen vil trenge flere kliniske studier og en større vilje til å akseptere unntaksordninger for pasienter som kan ha særlig nytte av dette, også etter at Nye metoder har vurdert en generell tilgang på gruppenivå.

FFM mener Compassionate use slik den er foreslått er uegnet for sjeldne. De fleste sjeldne diagnoser varer livet ut, og langt utover 6 måneder. Her trenger man en ny definisjon eller utvidete kriterier dersom dette skal kunne brukes på sjeldne og spesielt muskelsyke..