Dato: 12.04.2024 Svartype: Med merknad Høringssvar til ekspertgruppens rapport om tilgang og prioritering Nasjonal kompetansetjeneste for sjeldne diagnoser (NKSD) takker for muligheten til å komme med innspill til høring om ekspertgruppens rapport om tilgang og prioritering . NKSD har som oppgave å bygge kunnskap og kompetanse om sjeldne tilstander - definert som tilstander med forekomst færre enn 5 av 10.000 innbyggere. Hovedmålgruppen er helsetjenesten og andre tjenesteytere, og hensikten med arbeidet er å styrke hjelpetilbudene til personer med sjeldne diagnoser og deres pårørende samt øke kunnskapen om sjeldenfeltet i befolkningen. Tjenesten består av en fellesenhet som er tilknyttet Oslo universitetssykehus, og ni kompetansesentre som er tilknyttet flere av landets helseforetak. Liste over sentrene med lenke til deres nettsteder: Frambu kompetansesenter for sjeldne diagnoser Norsk senter for cystisk fibrose (NSCF) Nasjonalt kompetansesenter for nevroutviklingsforstyrrelser og hypersomnier (NevSom) Nevromuskulært kompetansesenter (NMK) Nasjonalt kompetansesenter for sjeldne epilepsirelaterte diagnoser (NKSE) Nasjonalt kompetansesenter for porfyrisykdommer (NAPOS) TRS kompetansesenter for sjeldne diagnoser , Nasjonalt kompetansesenter for oral helse ved sjeldne diagnoser (TAKO-senteret) Senter for sjeldne diagnoser (SSD) Innledningsvis støtter vi ekspertgruppens utgangspunkt om at flest mulig i befolkningen skal få rask og rettferdig tilgang til effektive metoder, innenfor gjeldende økonomiske rammer. Ved fremveksten av persontilpasset medisin og nye avanserte terapier, spesielt på sjeldenfeltet er dette et stadig mer krevende mål for norsk helsevesen. Like tilfeller skal behandles likt, er utgangspunkt i den norske prioriteringsdebatten. Samtidig er det en realitet at ved sjeldne diagnoser finner man færre “like tilfeller”. Vi er derfor opptatt av å sikre gode systemer for transparens og kredibilitet for de beslutninger som tas også når det ikke finnes “like tilfeller” å sammenligne med. I høringens kapitel 3.5 beskrives hva som menes med sjeldne diagnoser og hvilke utfordringer både pasienter, klinikere og beslutningstakere står overfor når dokumentasjonsgrunnlaget er svakt og kostnadene høye ved utvikling av nye behandlinger. Samtidig må vi forstå konteksten: Stadig flere sjeldne diagnoser avdekkes, pasienter med svært alvorlige tilstander lever lenger og sjeldenfeltet blir mer kompleks og mangfoldig. Ekspertgruppen hevder i utredningsarbeidet at prinsippet om likebehandling står sterkt. For å støtte likebehandling på sjeldenfeltet, trengs klarere virkemidler og satsninger for å imøtekomme sjeldenfeltets iboende utfordringer. Før vi i det følgende kommenterer anbefalingene i høringen, vil vi på generelt grunnlag melde fra om at vi savner klarere tiltak og virkemidler i høringen for å sikre åpenhet, kredibilitet og lik tilgang – også for pasienter med sjeldne diagnoser i norsk helsevesen. Et eksempel på virkemiddel kunne være om ekspertgruppen gikk eksplisitt inn for å styrke anbefalingen fra Meld. St. 34 (2015-2016), 13 om at et lavere krav til dokumentasjon og en høyere ressursbruk kan aksepteres ved innføring av nye medisiner til sjeldne diagnoser, og større grad vektlegge dette i Nye Metoders arbeid. For sjeldenfeltet var dette en viktig presisering som kom i 2015, selv om sjeldenhet ikke ble et eget prioriteringskriterium. I ettertid kan man stille spørsmål ved hvor sterkt denne presiseringen verner sjeldenfeltet i Nye Metoders praktiske virke. Kommentarer til ekspertgruppen har 10 anbefalinger: Forbedre informasjon om prioriteringssystemene og styrke kunnskap om prioritering hos klinikere og andre beslutningstakere: Støttes. Pasientgrupper på sjeldenfeltet har ved flere anledninger påpekt at tilgang til nye medikamenter er svært vanskelig. De mener at nye medikamenter som kommer på markedet i Europa nedprioriteres her i landet enten på grunn av pris, på grunn av manglende dokumentert effekt, eller begge deler. For å øke forståelsen bør både klinikere, beslutningstakere og pasienter øke sin kunnskap om prioriteringssystemene. Men det gjelder også å se til prioriteringssystemene utenfor Norges grenser, i EU, ved European Medicine Agency (EMA) og også i våre nordiske naboland. Orphan Drugs Regulative LexUriServ.do (europa.eu) setter rammer for godkjenning av nye medikamenter til sjeldne diagnoser i EMA. For å kunne forstå systemet i Norge og grunnlaget for de beslutninger som tas, må man også kjenne til de spesielle regulatoriske godkjenningsordningene rundt orphan drugs på europeisk nivå, dvs. hos EMA. For å kunne innføre betinget markedsføringstillatelse må norske beslutningstakere også kjenne til europeiske godkjenningsprosesser. Norske begreper i prioriteringsverktøykassa som nytte, ressursbruk og alvorlighet bør kunne sees i sammenheng med begrepene brukt i Europa med “significant benefit” og klassifikasjonen av “High Unmet Medical Needs” hos pasientgrupper med sjeldne diagnoser. Høringen nevner bruk av QALY som verktøy for måling av helsegevinst og prognosetap, men QALY er tidligere blitt betegnet som et lite hensiktsmessig verktøy når diagnosen er medfødt, livsvarig og sjelden. Manglende beskrivelser av natural history hos mange sjeldne tilstander, forsinket diagnostisering, upresis diagnosekoding og mangfoldet innenfor en og samme diagnose gjør bruk av QALY svært vanskelig. Hvordan måle prognosetap når sykdommen er medfødt? Hvordan måle ressursbruk dersom pasienter med sjeldne diagnoser ikke er kodet med presis diagnosekode (orphakode)? Vi savner at dette adresseres i høringen når man anbefaler kunnskap om prioritering og prioriteringssystemene. Videre har tidligere helsepolitisk ledelse ved flere anledninger uttalt at det er ønskelig med nordisk samarbeid rundt godkjenning av ny medisiner til personer med sjeldne diagnoser. For at det skal være aktuelt bør man også styrke kunnskapen om godkjenningsprosesser hos våre nordiske naboland. Norge er helt avhengig av å både forstå de europeiske og nordiske prosessene rundt godkjenning, holde seg oppdatert om begreper som brukes for å måle nytte og ressursbruk, erfaring med innføring av nye medikamenter og ikke minst ha innsikt i tilgangen til disse medikamentene for pasienter i våre naboland. Tilgang til likeverdig behandling, herunder tilgang til nye legemidler til sjeldne diagnoser, kan ikke alene løses innen Norges grenser. Lav prevalens ved enkeltdiagnoser på sjeldenfeltet fordrer permanent samarbeid og avtaler på tvers av landegrenser, og burde vært også en av anbefalingene til ekspertgruppen. 2. Målrette arbeidet med metodevurderinger og undergruppeanalyser: I tråd med den medisinske utviklingen må metodevurderinger også utvikles tilsvarende. Ekspertgruppens rapport hevder at metodevurderinger for behandling av sjeldne sykdommer er vanskelig når kunnskapsgrunnlaget er usikkert og kostnadene høye. Rapporten peker til arbeidet hos amerikanske FDA med regelverk som skal ivareta disse utfordringene. Også i EU jobbes det med HTA, og med tilsvarende insentiver som å foreslå å øke markedseksklusiviteten til 11 år, komme frem til felles guidelines for å identifiseres udekkede behov hos sjeldne pasientgrupper og sist men ikke minst lage europeiske strukturer for utveksling av data over landegrenser uten å gå på bekostning av personvern og sikkerhet. Norske beslutningstakere må holde seg oppdatert og gjerne bidra til større harmonisering av metodevurderingene (HTA) i Europa slik det er mål om innen 2027 for sjeldne diagnoser. Med metode mener ekspertgruppen ikke bare legemiddelutvikling, men også utvikling av diagnostiske metoder og andre typer tiltak. Det settes stor pris på å ha denne litt bredere tilnærmingen. Forsinket diagnostikk er et trekk som kjennetegner sjeldenfeltet og som hvert år fører til manglende behandling eller i verste fall feilbehandling. I denne sammenheng vil vi gjøre oppmerksom på theratyping som kartlegger pasienters kliniske respons på ulike behandlinger på individuell basis. Pasientspesifikke cellulære modeller kalt organoider kan brukes til å demonstrere respons på forskjellige medikamenter in vitro før deres kliniske anvendelse ( in vivo ) og representerer en ny metode for persontilpasset terapi. Dette overvinner begrensningene ved genotyping alene og brukes til å forutsi respons på individuelt nivå. Dette er spesielt viktig ved sjeldne sykdommer, med få individer som har ulike genkombinasjoner. In vitro data bør derfor kunne aksepteres som en del av dokumentasjonen - slik FDA, men ikke EMA gjør i dag. Raskere og mer presis diagnostikk vil komme i takt med den medisinske utviklingen, men vi må samtidig jobbe videre med å legge bedre til rette for et nasjonalt register for sjeldne diagnoser slik at denne informasjonen kan samles inn forsvarlig og hensiktsmessig av helsemyndigheter, fremfor å komme i en situasjon der pasientgrupper gir bort sine data til legemiddelindustri nasjonalt eller internasjonalt. Her må man bygge videre på det allerede eksisterende Norsk register for sjeldne diagnoser. Strukturert datainnsamling må implementeres i alle landets helseregioner og orphakoding må innføres som kodeverk for sjeldne diagnoser nasjonalt. 3. Øke pasienters mulighet for deltakelse i kliniske studier: Støttes, men for at dette skal bli en realitet også for pasienter med sjeldne diagnoser må man sørge for forskningsmidler også når pasientgruppen er liten og prevalensen lav. Forskningsprosjekter på sjeldenfeltet erfarer i mindre grad å nå opp i konkurransen om forskningsmidler fordi de forsker på små pasientgrupper og der inntjeningspotensialet er begrenset. Norske forskere på sjeldenfeltet stanger også mot strenge regler for deling av pasientdata på tvers av landegrenser. Dersom norske forskere ikke har anledning til å dele data med forskerkollegaer i andre land vil vi fort være uaktuelle i større forskningssamarbeid. Her må prioriteringene henge sammen slik at økt antall kliniske studier går hånd i hånd med både finansiering og infrastruktur for datadeling på tvers av land. Vi støtter anbefalingen, men det krever at det jobbes strukturert og målrettet med å bygge opp velfungerende støtteordninger også i sykehusene, samt et økt fokus på denne typen forskning. Videre må økt deltakelse i kliniske studier også her gå hånd i hånd med implementering av Norsk register for sjeldne diagnoser. Vi savner at prioriteringsmeldingen om tilgang også anbefaler implementering av datainnsamling med bruk av orphakoder nasjonalt gjennom implementering av Norsk register for sjeldne diagnoser. Registerarbeid er en forutsetning for kliniske studier, og videre er også gode nasjonale nettverk en forutsetning. 4. Innføre en ordning for vurdering av individuell tilgang etter nei-beslutning i Nye metoder Individuell tilgang etter nei-beslutning vil være en viktig sikkerhetsventil for at alvorlig syke pasienter skal ha mulighet til rask effektiv behandling selv om dokumentasjonsgrunnlaget ikke er oppfylt og kostnadene er høye. Det understrekes at ordningen med "eksklusivitet" bør ha klare kriterier og stille krav til dokumentasjon på individ/subgruppenivå slik at ikke hele ordningen uthules. Klare kriterier for individuell tilgang vil gjøre det enklere for den enkelte kliniker å ta stilling til om det er grunnlag for å søke om unntak eller ikke, og vil også skape større forståelse blant berørte pasientgrupper rundt beslutninger om tilgang. 5. Innføre en ordning for vurdering av individuell tilgang og gruppeunntak ved revurdering av metoder i Nye metoder Støttes, med en styrket anbefaling om å legge til rette for muligheten for å utøve fleksibilitet, bruk av kompetanse og myndighet når det gjelder behandlinger til små pasientgrupper. Nasjonal kompetansetjeneste for sjeldne diagnoser har kunnskap og kompetanse om et stort antall spesifikke enkeltdiagnoser gjennom våre ni sentre, blant annet formidlet gjennom Sjelden.no. Denne kompetansen kan gjerne i større grad oppsøkes av Nye Metoder ved slike revurderinger. Her bør også anbefalingen fra Meld. St. 34 (2015-2016), 13 om at et lavere krav til dokumentasjon og en høyere ressursbruk kan aksepteres ved innføring av nye medisiner til sjeldne diagnoser, veie enda tyngre. Se innledningsavsnitt til høringssvaret. 6. Ikke åpne for at privatfinansiert behandling kan utgjøre et selvstendig grunnlag for tilgang til behandling i den offentlige helse- og omsorgstjenesten Støttes, men med en bemerkning om at «klinisk eksepsjonelle» pasienter, som vi antar pasienter med sjeldne diagnoser fort kan falle inn under, kan få videreført behandlingen i offentlig regi vil være en god og nødvendig presisering. Mens vi ikke ønsker at tilgang til nye behandlinger skal avhenge av pasientens privatøkonomi, ønsker vi heller ikke å stanse de tilfeller der enkeltpersoner har hatt god effekt av en medisin og kanskje lengre liv. Innen svært sjeldne diagnoser vil det svært lenge kunne være mye usikkerhet knyttet til effekt og nytte. Mangelen på kunnskap kan føre til ekstreme tiltak som privatfinansiering i ventetiden, og dersom effekten viser seg å være god er det bedre om også disse enkeltpersonene følges opp og monitoreres av den offentlige helse- og omsorgstjenesten. 7. Ikke åpne for unntak før metodevurdering er gjennomført for blåreseptordningen Støttes, men med bekymring om at pasienter med sjeldne diagnoser kan falle skjevt ut også når det gjelder tilgang til nødvendig behandling gjennom blåreseptordning. Igjen kan mangel på dokumentasjon som skyldes sjeldne diagnosers iboende utfordringer føre til at behandlinger som kunne hatt effekt, ikke kan bli gitt som unntak. I Europa er det stadig mer aktuelt med drug repurposing, altså å bruke et medikament utviklet for en sykdom, på en annen. Dette kan være godt kjente medikamenter som gis på blåresept, men på helt annen indikasjon. Å stenge denne døren frem til metodevurdering er utført, vil også bidra til forsinkelser av behandlingsmuligheter for pasienter med sjeldne diagnoser. 8. Øke bruken av prisavtaler for å håndtere usikkerhet om effekt og risiko, særlig ved sjeldne diagnoser: Støttes, og viser til kommentarer ovenfor. 9. Legge til rette for «compassionate use» av legemidler for pasienter med forventet behandlingsvarighet under seks måneder: Støttes ikke. Ved å begrense CUP til behandlingsvarighet på under 6 måneder vil ordningen i praksis bare gjelde kreftdiagnoser og ikke sjeldne diagnoser som ofte er medfødte og livsvarige. Det bør tvert imot legges til rette for større fleksibilitet for bruk av CUP nettopp fordi sjeldne diagnoser alltid vil måtte kjempe med usikkert dokumentasjonsgrunnlag og høye kostnader. Å avskjære ordning til kun å gjelde i seks måneder er lite forenlig med ekspertgruppens etiske utgangspunkt om likebehandling. Det vises til at det også på sjeldenfeltet hender at legemidler mister sin godkjenning på grunn av manglende dokumenterte resultater på sikt. Dette har nylig vært tilfelle for Translarna ved Duchenne Muskeldystrofi. I andre Europeiske land undersøkes muligheten for å videreføre legemiddelet gjennom CUP for de enkeltpasienter som har fått økt sin levealder mens de har stått på medikamentet, til tross for at større studier samlet sett ikke kan vise til de samme lovende resultatene. Igjen er det viktig at norske beslutningstakere holder seg oppdatert på utvikling på internasjonalt nivå, særlig ved sjeldne diagnoser. 10. Etablere nasjonale systemer for registrering og evaluering av ordninger for unntak og individuell tilgang: Støttes, særlig hvis ordning for individuell tilgang innføres. Svært viktig å samle erfaringer og data for hvordan ordningene fungerer. Det vil bidra til åpenhet og kredibilitet. Helse- og omsorgsdepartementet Til høringen Til toppen <div class="page-survey" data-page-survey="133" data-page-survey-api="/api/survey/SubmitPageSurveyAnswer" data-text-hidden-title="Tilbakemeldingsskjema" data-text-question="Fant du det du lette etter?"
